Na sexta-feira foi concedida a aprovação norte-americana de uma nova droga de terapia genética da Novartis, Zolgensma, para atrofia muscular espinhal (SMA), a principal causa genética de morte em bebês, e precificou o tratamento de US $ 2,125 milhões.
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A nova droga de terapia genética da Novartis
A Food and Drug Administration aprovou a nova droga de terapia genética da Novartis, Zolgensma, para crianças menores de dois anos de idade com SMA, incluindo aqueles que ainda não apresentam sintomas. A aprovação abrange bebês com a forma mais mortal da doença hereditária, bem como aqueles com tipos em que os sintomas debilitantes podem se instalar mais tarde.
“Este é potencialmente um novo padrão de tratamento para bebês com a forma mais séria de SMA”, disse o Dr. Emmanuelle Tiongson, um neurologista pediátrico do Hospital Infantil de Los Angeles que forneceu a nova droga de terapia genética da Novartis a pacientes sob um programa de acesso expandido. “O trabalho agora está tentando negociar com as seguradoras que isso seria uma poupança a longo prazo”.
O preço caríssimo do novo medicamento
Os executivos da Novartis defenderam o preço, dizendo que um tratamento único é mais valioso do que tratamentos caros de longo prazo que custam várias centenas de milhares de dólares por ano.
Novartis desencadeou um debate sobre o que vale a terapia genética no ano passado, estimando que seu tratamento seria custo-efetivo em até US $ 5 milhões por paciente. Uma revisão feita em abril por um grupo independente dos EUA, o Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER), concluiu que a estimativa de valor da Novartis para Zolgensma era excessiva.
Mas na sexta-feira, a ICER disse que, com base nos dados clínicos adicionais da Novartis, no amplo rótulo da FDA e em seu preço de lançamento, acreditava que a droga estava dentro do limite superior de sua faixa de custo-benefício.
A Novartis disse que está oferecendo às seguradoras de saúde a opção de pagamentos parcelados para a Zolgensma, bem como reembolsos se o tratamento não funcionar e descontos antecipados para pagadores que se comprometem com termos de cobertura padronizados.
O diretor-presidente da Novartis, Vas Narasimhan, tem muito interesse em Zolgensma, descrevendo-a como uma cura próxima para a SMA, se entregue logo após o nascimento. Mas os dados que comprovam sua durabilidade se estendem a apenas cinco anos. A terapia usa um vírus para fornecer uma cópia normal do gene SMN1 a bebês nascidos com um gene defeituoso. É entregue por infusão.